2024年9月25日至28日，第21届国际骨髓瘤学会（IMS）年会于巴西里约热内卢盛大召开。在本届大会上，我国学者中山大学附属第一医院李娟教授及其团队的研究被大会收录进行壁报交流。该研究表明，对于伴有1q21扩增和t（4;14）双重打击的高风险MM患者，双次自体干细胞移植（Tandem ASCT）可能是一种有效的治疗策略。《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀请李娟教授与广大同道分享该项研究成果及其临床意义。
 

研究背景

新药序贯自体干细胞移植（ASCT）是适合移植的多发性骨髓瘤（MM）患者的标准治疗。但部分高危患者在ASCT后仍可能早期复发，这突显了需要更有效治疗策略的需求。在这种情况下，双次自体干细胞移植（Tandem ASCT）的作用仍然是一个有争议的话题，特别是对于双打击MM患者。一些研究表明，双次ASCT可能克服高风险骨髓瘤的不良预后。但究竟哪些高风险MM患者能真正从双次ASCT中受益，目前尚无定论。

研究方法

该研究是一项前瞻性、多中心的临床研究，共纳入了30名接受双次ASCT治疗的高风险细胞遗传学特征患者，包括t(4;14)、t(14;16)、17p缺失和1q21扩增。对照组包括56名接受单次ASCT治疗的类似高风险细胞遗传学特征患者。研究的主要终点是疾病进展时间（TTP）和总生存期（OS），并使用Kaplan-Meier生存分析进行比较。

研究结果

研究结果显示，与单次ASCT组相比，双次ASCT组的TTP显著改善（未达到 vs. 38.3个月，P=0.041），但OS无显著差异（未达到 vs. 54.6个月，P=0.277）。两组治疗相关死亡率（TRM）间无显著差异（P=0.64）。亚组分析表明，对于具有单一高风险细胞遗传学异常的患者，两组TTP（未达到 vs. 47.9个月，P=0.502）和OS（P=0.181）均无显著差异。然而，接受双次ASCT的双打击患者TTP优于单次移植患者（未达到 vs. 25.5个月，P=0.010），而OS无显著差异（P=0.690）。进一步分析发现双次ASCT组中具有1q21扩增和t(4;14)双打击的患者显示出TTP改善的趋势（未达到 vs. 25.5个月，P=0.019），其他双打击患者在两种移植策略之间的TTP无显著差异（24.5个月 vs. 12.8个月，P=0.366）。

研究结论

该研究为高风险MM患者，特别是那些具有1q21和t(4;14)双打击的患者，提供了新的治疗选择。双次ASCT可能成为改善这些患者预后的有效手段。
 

研究者说

在多发性骨髓瘤的治疗领域，尽管自体干细胞移植已成为标准治疗手段，但对于那些高风险细胞遗传学特征的患者，尤其是双打击患者，单次自体移植的治疗方案仍然面临挑战。我们的研究探索了双次自体干细胞移植在这些患者中的潜在价值。通过深入分析，我们发现对于具有1q21扩增和t(4;14)双打击的患者，双次移植策略可能提供了额外的生存优势，这有望识别出最可能从双次自体移植中获益的高危患者，并为他们提供个性化的治疗建议。我们的研究结果为未来的临床试验设计提供了重要信息，我们期待通过进一步的研究来验证这些初步发现，并最终改善这些患者的治疗结果。

专家简介

李娟 教授

中山大学二级教授，一级主任医师，博士生导师，中山大学名医

中山大学血液病研究所所长，中山大学附属第一医院血液科主任

广东省医师协会血液科医师分会前任主任委员

广东省医学会血液病学分会前任主任委员

广东省健康管理学会血液病学专业委员会主任委员

中国医师协会血液科医师分会副会长、多发性骨髓瘤专业委员会副主委

中华医学会血液学分会常委、浆细胞疾病学组组长

中国女医师协会血液专业委员会、海峡两岸医药卫生交流协会血液病学专业委员会、中国医疗保健国际交流促进会血液学分会、中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员

中国老年医学学会血液学分会常委

国际骨髓瘤协会和亚洲骨髓瘤网成员

主持过或正主持的基金有国自然基金等20多项，以第一作者或通讯作者发表论文200多篇，SCI收录90多篇，以第一负责人获广东省科技进步一等和三等奖，华夏医学奖二等奖，主编专著8部。

第一作者简介

黄蓓晖

中山大学附属第一医院血液科，副主任医师

主要社会兼职：

广东省健康管理学会血液病学专业委员会常务委员兼秘书

广东省医师协会血液科医师分会委员兼秘书

中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组组员

中国老年医学会血液学分会委员