急性髓系白血病（AML）是一组造血组织来源的恶性克隆性疾病，异质性强，其特征为不受控制的异常原始细胞克隆增殖以及正常血细胞的生成及分化障碍，严重威胁患者健康。近年来，AML治疗领域迎来一系列重要进展，自2017年起，已有12种新药或联合治疗方案获得FDA的批准，为患者带来希望。
 

01、Gemtuzumab Ozogamicin（GO）

作用机制：靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC）FDA批准时间：2017-09-01批准适应证：新诊断和复发/难治性CD33阳性AML批准方案：新诊断-联合强化化疗；复发/难治性-单药治疗

相关临床试验：AMLSG 0909研究、NCRI AML 18研究、NCRI AML 19研究

02、CPX-351

作用机制：柔红霉素阿糖胞苷脂质体FDA批准时间：2017-08-03批准适应证：新诊断治疗相关AML（t-AML）和AML伴骨髓增生异常相关改变（AML-MRC）批准方案：诱导和巩固的单药治疗

相关临床试验：NCT04269213、NCT04075747、NCT04038437、NCT03629171

03、恩西地平（Enasidenib）

作用机制：IDH2抑制剂FDA批准时间：2017-01-08批准适应证：复发/难治性IDH2突变AML批准方案：单药治疗

相关临床试验：NCT04092179、NCT02632708、NCT03839771、NCT04774393

04、艾伏尼布（Ivosidenib）

作用机制：IDH1抑制剂FDA批准时间：2018-07-20批准适应证：（1）复发/难治性IDH1突变AML；（2）年龄≥75岁或因合并症不适合接受强化化疗的新诊断IDH1突变AML批准方案：复发/难治性-单药治疗；新诊断-单药治疗或联合阿扎胞苷治疗

相关临床试验：NCT02632708、NCT03839771、NCT04774393、NCT03471260、NCT04493164

05、Olutasidenib

作用机制：IDH1抑制剂FDA批准时间：2022-12-01批准适应证：复发/难治性IDH1突变AML

批准方案：单药治疗
 

06、米哚妥林（Midostaurin）

作用机制：FLT3 抑制剂FDA批准时间：2017-04-28批准适应证：新诊断FLT3突变AML批准方案：与“7+3”诱导和大剂量阿糖胞苷（HIDAC）巩固相结合

相关临床试验：NCT03258931

07、吉瑞替尼（Gilteritinib）

作用机制：FLT3抑制剂FDA批准时间：2018-11-21批准适应证：复发/难治性FLT3突变AML批准方案：单药治疗

相关临床试验：NCT05010122、NCT05024552、NCT04027309、NCT03836209、MORPHO研究

08、奎扎替尼（Quizartinib）

作用机制：FLT3抑制剂FDA批准时间：2023-07-20批准适应证：新诊断FLT3突变AML批准方案：与“7+3”诱导和大剂量阿糖胞苷（HIDAC）巩固相结合

相关临床试验：NCT06578247、NCT04128748

09、维奈克拉（Venetoclax）

作用机制：BCL-2抑制剂FDA批准时间：2018-11-21批准适应证：年龄≥75岁或因合并症不适合接受强化化疗的新诊断AML批准方案：与地西他滨、阿扎胞苷（aza）或小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用

相关临床试验：NCT03709758、NCT04161885、NCT04102020

10、CC486

作用机制：口服DNA甲基转移酶（DNMT）抑制剂FDA批准时间：2020-09-01批准适应证：年龄≥55岁新诊断AML患者强化诱导治疗达到缓解后的治疗批准方案：单药治疗

相关临床试验：NCT04173533、NCT04102020、NCT04887857、NCT05287568

11、格拉吉布（Glasdegib）

作用机制：Hedgehog通路抑制剂FDA批准时间：2018-11-21批准适应证：年龄≥75岁或因合并症不适合接受强化化疗的新诊断AML批准方案：与小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用

相关临床试验：NCT04231851
 

12、Revumenib

作用机制：Menin 抑制剂FDA批准时间：2024-11-15批准适应证：复发/难治性KMT2A重排急性白血病批准方案：单药治疗

相关临床试验：NCT05326516、NCT05886049、NCT05360160

参考文献：Shimony S, Stahl M, Stone RM. Acute Myeloid Leukemia: 2025 Update on Diagnosis, Risk-Stratification, and Management. Am J Hematol. 2025 Feb 12. doi: 10.1002/ajh.27625. Epub ahead of print. PMID: 39936576.