编者按：2024年3月1日～2日，由中华医学会主办，国家血液系统疾病临床医学研究中心-北京大学血液病研究所承办的“中华医学会第十三次全国造血干细胞移植学术会议”于北京盛大召开，众多血液领域知名专家学者齐聚一堂，以造血干细胞移植的基础与临床研究为中心，围绕移植适应症进展、新的移植模式、移植合并症及复发的防治新策略、基础研究进展及移植相关临床试验等多个主题进行分享与交流。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》非常荣幸地邀请到了南方医科大学南方医院血液科刘启发教授就“临床研究设计与注册规范”、血液肿瘤治疗规范化等话题进行了深入交流，现整理如下。
 

《肿瘤瞭望-血液时讯》：您的团队在国际顶刊上发表了多篇临床研究，请您介绍下重要的研究成果？

刘启发教授：我们团队于2013年开始，陆续在国际期刊上发表了多项研究，其中包括JCO和LANCET HAEMATOLOGY等SCI影响因子（IF）接近或超过20分的顶级期刊。我们团队的大部分研究与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）相关，基本均在十年前就开始研究设计和布局，在近年来取得了较为不错的成果，发表于JCO期刊的两项研究主要探讨了allo-HSCT预处理方案的选择，而发表于LANCET HAEMATOLOGY期刊的两项研究则分别是关于allo-HSCT预处理方案、基于既往研究的一项长期随访的RCT研究。从研究内容上，概括而言，主要聚焦了allo-HSCT预处理方案与疾病复发率、毒性反应及经济方面的关联性，以及allo-HSCT与新型靶向药物之间的联合应用，从而实现治疗效应的最大化。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：本次会议上，您围绕“临床研究设计与注册规范”的主题进行了精彩分享，请您介绍一下国内外临床研究注册方面的规范和技巧？

刘启发教授：近年来，我在多项会议上、以不同角度与国内同道围绕“临床研究设计与注册规范”的话题进行了深入交流。结果发现，国内仍有较多医务工作者对于如何设计和注册临床研究并不十分了解。然而，一份良好的临床研究设计方案和规范化注册，对于获得高质量临床研究而言是极其重要的，毫无疑问也最终影响论文的期刊入选和发表，正确的方法学是获取具有说服力的临床研究结果的必备之物。例如，国际上四大医学期刊（NEJM、LANCET、JAMA和BMJ）在审稿时就极为关注研究所采取的方法学和研究设计方案，而并非重点关注研究的结果。此外，临床研究的设计方案应在严谨考虑后进行注册，一旦经注册，则切忌在原方案基础上随意更改，若修改非常必要，则推荐进行一项新的注册，其获得的认可度可能更高。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在血液肿瘤的治疗方面您认为目前还存在哪些不足？您和团队下一步还有哪些研究计划？

刘启发教授：无论国内外，在血液肿瘤的治疗方面目前仍存在诸多不足之处，最突出之处在于：很多血液肿瘤的患者并未得到规范化的治疗，这一比例甚至能高达50%。以急性白血病（AL）患者为例，部分AL患者必须接受allo-HSCT治疗才可能实现治愈，但现实上却因为诸多原因仅接受了化疗，疗效也非常不理想，故血液肿瘤规范化治疗的贯彻和实施依然任重道远。谈到我们团队的下一步研究计划，我们将基于近十年来所建立的超过5000例急性髓系白血病（AML）患者的临床研究队列，进行新治疗靶点的探索和挖掘，进而促进AML治疗的个体化和精准化，这可能是我们团队未来3~5年重点致力的方向之一。

专家简介

刘启发 教授

• 南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长；南方医院终身教授、血液科学术带头人，北京陆道培血液病研究院副院长；教授、主任医师、博士生导师。
• 亚太地区血液学会委员，中华医学会血液学分会副主任委员，中华医学会血液学分会感染学组组长，中国老年医学会血液学分会副会长，中国研究型医院学会细胞研究与治疗分会副主任委员，中国医师协会血液医师分会常委；广东省医学会血液学分会主任委员和细胞治疗学会副主任委员；广东省血液肿瘤首席专家。
• 从1983年大学毕业后一直从事血液肿瘤的诊疗和相关基础研究工作，曾在日本东京自治医科大学作为客座研究员进行白血病分子生物学研究工作。
• 在白血病的分子发病机理、肿瘤免疫治疗、造血干细胞移植和免疫功能低下人群感染防治等领域做出较大成绩。
• 曾先后主持 3项国家重点研发计划，3项863计划，10项国家自然科学包括重大/重点项目和 20余项省部级课题的研究。相关研究成果获国家科技进步二等奖 1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项。
• 在国内外核心期刊发表论文300余篇包括：NCB, STTT, Lancet Oncol/Haematol, JCO, PNAS, Blood, JHO和Leukemia等SCI期刊250余篇。