编者按：脐带血造血干细胞移植作为新兴移植方式，近年来在多种血液系统疾病治疗中展现出独特的临床价值。2026年1月9日-11日，第六届中国血液学科发展大会（CASH）在天津盛大召开。大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家，紧扣学科前沿与国家健康战略需求，深度交流最新研究成果，共探学科发展新方向。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）孙自敏教授，就脐带血移植的临床应用现状、技术优势及研究进展进行深入分享与解读。

从“小众选择”到“关键替代”

脐带血移植的全球格局与中国机遇

孙自敏教授：脐带血移植（UCBT）作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的重要类型，其临床应用已近40年。然而，在全球范围内，尤其是欧美国家及中国，其应用比例仍相对较低，通常仅占异基因移植总量的3%～5%。相比之下，日本在该领域处于国际领先地位，在非血缘供者移植中，脐带血移植的比例接近60%。

根据中华医学会血液学分会造血干细胞移植应用学组2024年登记数据，中国全年完成脐带血移植约700余例，占异基因移植总量的约5%。总体而言，脐带血移植在全球及中国仍属“小众”移植类型，使用相对较少。

不过，未来二三十年，中国脐带血移植有望迎来重要发展机遇。随着独生子女政策实施已近40年，当前30-40岁患者群体中可提供亲缘供者的比例相对较低，患者更多依赖中华骨髓库寻找无关供者。然而，尽管中华骨髓库目前已登记约360万名志愿者，但2024年实际提供的造血干细胞捐献仅为2000余例，仍有部分患者难以匹配到合适供者。在此背景下，脐带血作为重要替代供者来源，其临床价值和应用空间正逐步显现。

低cGVHD与低复发

脐带血移植的临床优势

孙自敏教授：脐带血移植具有两大突出临床优势：（1）慢性移植物抗宿主病（cGVHD）发生率显著降低：相较于骨髓或外周血来源的移植，脐带血移植后cGVHD发生率明显较低，从而显著改善移植后患者的长期生存质量。（2）原发病复发率较低：特别是在恶性血液系统肿瘤（尤其是高危、难治或复发性病例）中，脐带血移植表现出较强的移植物抗肿瘤（GVL）效应，移植后复发风险较低，整体疗效优异。

打破“细胞数量”担忧

造血重建与免疫恢复的临床证据

孙自敏教授：脐带血中造血干细胞数量有限，通常仅为骨髓或外周血中的1/10或1/20，无法根据受者体重进行大规模采集。早期临床实践中，大家主要担忧包括：（1）低细胞剂量是否足以实现成功植入；（2）脐带血中T细胞主要为naïve T细胞，这是否会导致免疫重建延迟，从而增加移植后感染风险。

然而，我们基于大规模回顾性分析和建模研究的证据表明，造血重建并不单纯依赖CD34⁺细胞数量作为唯一决定因素。尽管较低剂量的CD34⁺细胞可能会延长植入时间，但并未显著影响免疫重建的整体进程或患者的长期生存结局。

在一项涵盖1838例患者的回顾性队列研究中发现，脐带血移植后的免疫重建并不慢于其他移植方式。尤其是NK细胞在移植后约30天开始恢复；CD4⁺ T细胞在91至180天期间的恢复水平明显优于同胞全相合、单倍型及非血缘移植；而CD19⁺ B细胞在180至270天阶段亦表现出显著回升。

上述免疫重建特征可能部分解释了脐带血移植后cGVHD发生率较低及复发率较低的临床现象。未来仍需通过基础研究与多中心临床研究的深入协同，系统阐明脐带血移植在免疫调控和抗肿瘤效应中的作用机制，为其临床应用的持续优化提供更加坚实的科学依据。

专家简介

孙自敏 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）特聘专家，再生医学诊疗中心脐血移植及脐血细胞治疗病区

主任医生，二级教授，博士生导师

安徽省第一届、第二届江淮名医、享受国务院政府津贴

中国科学技术大学生命科学与医学院《血液和细胞治疗》研究所名誉所长

曾任中华医学会血液学分会常务委员、中国医师协会血液科医师分会常务委员

中华医学会血液学分会造血干细胞应用移植学组和实验学组副组长

安徽省抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员

中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员

中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会副主任委员

中国免疫学会血液免疫专业委员会副主任委员

专业特色：脐血造血干细胞移植，完成非血缘脐血移植2000余例；在Blood、Natrue Communications及AJH等杂志发表专业论文300余篇