学术精进，始于思辨，成于共识。造血干细胞移植作为血液系统疾病治疗的核心手段，仍存在诸多亟待厘清的争议与困惑。2026北京国际造血干细胞移植学术会议（AOT 2026）以“移植的艺术”为主题，汇聚全球顶尖专家探讨技术创新与未来趋势，其中AOT-COSTEM联合专场聚焦“MSC预防GVHD是否有用、r/r B-ALL CAR-T治疗后是否应序贯异基因移植、骨髓纤维化患者移植前JAK抑制剂耐药性脾大选脾切除or放疗”三大国际争议焦点展开激烈辩论，引发全场高度关注。

会后，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀北京大学血液病研究所黄晓军院士牵头引领，特邀参与专场辩论的三组嘉宾再度聚首——陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）张曦教授与意大利圣奥索拉-马尔皮吉综合医院Francesca Bonifazi教授、北京大学血液病研究所吕萌教授与意大利贝加莫医院Alessandro Rambaldi教授、Alessandro Rambaldi教授与北京大学血液病研究所孙于谦教授，复盘专场思辨精髓，深挖争议议题核心，在中外观点的深度交融与思想碰撞中，凝聚领域共识，促进移植发展。

观点精粹一

MSC预防GVHD：中国证据扎实，亟待国际多中心研究印证

黄晓军院士：今天下午我们有三个有趣且非常热门的话题。其中，第一个是关于间充质干细胞（MSC）在预防移植物抗宿主病（GVHD）方面的效果。尽管高质量的随机对照研究已经给出了强有力的证据支持MSC的预防效果，但为什么业界仍有反对声音？国内尚有保留意见，在欧洲支持的声音可能更少。这是否说明，除了科学证据外，文化背景似乎也在影响医生的判断与选择。对此，您二位怎么看？

张曦教授：感谢黄院士的犀利提问，这反映出学界对MSC在移植领域应用的高度关注。针对此类学术问题，必须通过严谨的临床前及临床研究予以解答，而近年来的循证医学证据已充分证实了MSC在预防GVHD方面的价值。未来，我们将致力于开展更多国际多中心临床试验，旨在进一步验证MSC不仅可用于预防GVHD，还能有效促进移植后的造血及免疫重建。

Francesca Bonifazi教授：中国研究团队展示的三项随机临床试验证据确凿，结论可靠。然而，正如我之前所述，当前亟需将研究视野拓展至国际舞台，验证数据的可重复性、确保对照组的可比性，以及证实脐带或其他来源的MSC同样有效。研究显示，MSC可使严重急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率降至2%或3%以下，严重慢性GVHD降至约5%，这些令人瞩目的成果值得在欧洲等地开展进一步研究。因此，如何获取开展细胞疗法随机临床试验所需的资源，是将这一疗法推广至欧洲及西方国家的关键所在。

此外，若该方法能确立为中国标准疗法，并随时间推移在临床实践中得到反复验证，将具有极大的参考价值。鉴于中国在国际血液学领域的卓越声誉，如果多中心研究能够确证数据的一致性，那么将极大地支持该疗法在临床的常规应用。中国团队已然重塑了单倍体移植的格局

黄晓军院士：新概念的接纳往往需要时间的沉淀，而且任何临床试验均有其局限性，故而亟需更多证据支撑。期望张曦教授及其他同仁能提供更具说服力的数据，以消除学界疑虑。此外，中国已批准一款MSC产品上市，未来的临床试验可采用该获批产品，以增强研究的权威性和规范性。

观点精粹二

CAR-T 后序贯移植：同源循证依据，中西决策逻辑存异

黄晓军院士：第二个议题聚焦于复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）在CAR-T治疗后的巩固性移植策略。事实上，是否进行移植目前仍是学界争议的焦点。两位专家均已展示了支持各自立场的有力证据，但临床决策层面的困惑依然存在。恳请二位补充更具说服力的数据或独到见解，以帮助我们厘清这一关键治疗节点的选择逻辑。

吕萌教授：移植决策不应绝对化，而应基于多重因素综合考量。Rambaldi教授指出的非复发死亡率（NRM）是决定预后的关键因素，降低NRM是临床实践的核心目标。回顾欧洲T细胞耗竭单倍体移植的发展历程，随着单倍型造血干细胞移植从大剂量CD34细胞分选，演进为“北京方案”和“后置环磷酰胺”方案，NRM已从历史上的超过40%显著降至20%以下，这彻底改变了临床推荐策略。

同理，当前探讨异基因移植巩固治疗的价值时，NRM仍是核心考量。我在今年即将召开的欧洲血液学协会（EHA）年会报告中披露的数据显示，本中心的NRM已控制在5%至10%，这得益于黄院士在GVHD、血栓性微血管病（TMA）及感染控制方面的卓越经验。然而，若推广至多中心临床实践，NRM可能回升至15%至20%，这将削弱移植的获益依据。

此外，CAR-T产品的特性亦是决策的关键因素。正如Alessandro教授所言，CAR-T产品存在显著差异。例如，采用“快速解离”设计的AUTO1在高肿瘤负荷下疗效受限，对移植的依赖性更高；而对于仅微小残留病（MRD）阳性的患者，该产品作为单靶点疗法即可取得良好疗效。因此，临床决策必须基于具体情境进行个体化分析。

Alessandro Rambaldi教授：我认为，对ALL患者实施二次异基因移植并非理想策略。因此，在欧洲的临床实践中，我们首先为高危患者提供一次异基因移植。我认为，中国同道正面临独特的机遇，有望通过范式革新引领这场科学辩论——即采用CAR-T细胞疗法替代异基因干细胞移植，作为高危患者的一线创新治疗方案。在此基础上，依据CAR-T细胞治疗的早期疗效及MRD评估结果，为仍有需求的患者（如因MRD阳性或其他因素）提供后续移植。

需要强调的是，中国具备发起并实施学术驱动型临床试验的有利条件，而此类研究在当今欧洲及美国面临较大困难——原因在于上述地区有时出于高度经验主义的动机而选择追加干细胞移植。因此，中国血液学界有望在不久的将来再次引领该领域的全球发展。

黄晓军院士：临床决策虽根植于证据，却又往往超越证据本身。面对相同的循证医学数据，我们之所以会得出不同的结论，正是因为决策过程融合了证据之外的考量。

以风险分层为例，尽管中西方学界均认可其价值，但在针对MRD阴性患者的决策逻辑上存在显著差异。中国医生的思路倾向于“确证获益”，即如果确认移植能带来显著的生存优势，则倾向于实施移植；而西方同行的逻辑则侧重于“规避风险”，即若缺乏确凿证据证明移植的净获益足以覆盖其风险，则倾向于避免移植。这种决策路径的分歧，恰恰印证了结论是基于证据，但又超越了证据。

此外，关于MRD阴性患者的预后，若经一线常规免疫化疗后，其无病生存率预期可达80%以上，这确实是理想的治疗目标。不过，目前我们在一线治疗中尚缺乏足够的数据支持这一假设。

观点精粹三

骨髓纤维化移植：脾切除与放疗的抉择，或需结合疾病阶段

黄晓军院士：最后一个议题聚焦于骨髓纤维化的移植治疗，这无论在亚洲还是欧洲都是极具挑战性的临床难题。相较于白血病，骨髓纤维化的移植难度显著更高。借此机会，我想向二位请教。

• 首先，二位均认同脾脏肿大与移植预后不良及植入功能不全密切相关。然而，正如刚才日本同行所提出的疑问：从生物学机制层面来看，即脾脏放疗与脾切除术在促进植入方面究竟有何本质区别？

• 其次，这个问题专门提给孙于谦教授。目前的循证医学证据表明，与不做任何干预相比，脾脏放疗和脾切除术均能改善移植结局。既然二者皆有据可依，为何在临床实践中往往直接选择脾切除术，而未优先尝试放疗？

孙于谦教授：关于第一个问题，即脾脏放疗与脾切除术之间的作用机制差异，坦白说我并不清楚。基于对脾切除术的初步认知，该术式可彻底去除脾脏，并可能完全逆转——推测与CXCL12或CXCR4相关的异常状态——进而很大程度上促进干细胞回巢。脾脏放疗是否具备同样的效果，目前尚无明确结论。

针对第二个问题，我本人未曾开展过脾切除术前的放疗实践。然而，我曾处理过9例伴有严重巨脾症的患者，他们在接受脾脏放疗后紧接着进行了单倍体造血干细胞移植。遗憾的是，这9例患者均遭遇了植入失败。因此，基于这一临床经验，我对放疗作为移植前桥接治疗的疗效持保留态度。

Alessandro Rambaldi教授：这是一个至关重要的议题。由于单倍体移植在欧洲不如在中国普及，我们在治疗策略上存在明显分歧。尽管我曾为Polverelli发表在《American Journal of Hematology》上的论文撰写社论，强调了脾切除术的获益，且我个人也有大量脾切除经验，但核心问题在于：脾切除术可能导致患者死亡，而脾脏放疗则相对安全。因此，正如我在报告中强调的，我们需要谨慎地全面收集数据，将所有患者纳入意向性治疗分析。这并非非黑即白的选择，我们需要数年的随访以获得更可靠的证据。

黄晓军院士：回顾十余年前与Kröger教授关于骨髓纤维化移植问题的探讨，当时的数据主要基于HLA全相合同胞供体。据其介绍，德国在骨髓纤维化移植指征的把握上更为积极、更偏向早期干预，即患者一旦出现贫血症状便启动移植。相比之下，中国患者接受移植时往往处于疾病极晚期，且常伴有放疗后脾脏无缩小的难治性巨脾。这种临床特征的差异，或许是脾切除术在中国患者群体中获益更明显的原因，而放疗在欧洲患者中的优势可能源于不同的疾病阶段。当然，这仅是我个人的观点。

Alessandro Rambaldi教授：我完全赞同您的观点。毫无疑问，德国为骨髓纤维化患者提供移植治疗的时机远早于意大利。尽管相关临床指南已有明确建议，但仍有部分患者未能及时接受移植治疗。因此，我们一直致力于推动移植的早期实施。因为异基因造血干细胞移植是目前唯一能根治骨髓纤维化的手段，而现有的JAK抑制剂尚无法实现这一目标。

总 结

医学的进步，从来不止于技术的突破，更藏在每一次争议中的思辨与共情里。2026北京国际造血干细胞移植学术会议（AOT 2026）上，三大国际争议焦点的辩论，从来不是非黑即白的对错之争，而是一群医者视患者为中心，在多样化的循证中寻找最优解的真诚探索。

在黄院士的牵头引领下，复盘思辨不再停留于表面观点的交锋，而是深挖问题本质——既尊重循证医学的严谨逻辑，也关照不同文化背景下的个体差异。中国专家的务实求真与国际同仁的开放包容相得益彰，不同观点在碰撞中凝聚共识，让科学证据更具人文温度。

这场跨越国界的思辨复盘，不仅厘清了移植领域的核心争议，更彰显了医学的本质——它从来不是冰冷的数据，而是“以患者为中心”的双向奔赴，是全球医者跨越分歧、同心同行，共同推动医学进步的生动写照。