GoCART联盟由欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）和欧洲血液学会（EHA）于2020年共同创立，是一项旨在加速细胞治疗领域进展的多方合作倡议。其使命是通过临床数据、诊疗标准、教育培训及政策层面的创新协作，推动患者获得基于造血细胞的新型基因与细胞疗法，并改善健康结局。为实现这一目标，GoCART联合EBMT与EHA成员，携手各国代表、企业研究团体及制药企业，围绕数据协调、诊疗标准、教育培训、政策倡导与科研卓越五大核心领域展开系统性工作。过去数年间，该联盟在各领域均取得显著进展，为构建统一的欧洲CAR-T细胞疗法及其他细胞免疫治疗平台奠定了基础。
 

GoCART联盟打破数据孤岛，构建统一基石

GoCART的核心目标之一是通过整合多国CAR-T数据登记计划打破数据孤岛，同时依托EBMT平台探索建立统一的欧洲CAR-T细胞疗法登记系统。这一举措充分考虑到不同利益相关方对特定数据集的差异化需求、各国监管部门对报销相关登记的要求，以及欧洲药品管理局（EMA）对统一数据库以评估CAR-T疗法安全性和毒性的迫切需求。

自1974年建立干细胞移植登记系统以来，EBMT持续完善数据收集工具，截至2025年已登记超过10,000例CAR-T输注病例，且数据量持续增长。通过跨中心和利益相关方的数据表单更新与标准化，联盟于2024年启动与T2EVOLVE联盟的合作项目，采用德尔菲共识法整合欧洲主要机构和研究团队的意见，重新定义CAR-T疗效核心数据集。通过确立统一的数据参数和时间节点，该计划旨在支持监管决策，并推动大规模真实世界证据研究。此类数据协调不仅简化了上市后安全性报告流程，更通过整合跨中心和跨国患者结局数据为学术研究提供支持。

鉴于领域发展迅速，这一进程将持续数十年。当前进行中的项目还包括与T2Evolve、OncodeAccelerator、NextGenHightech、Join4ATMP及CERTAINTY等网络合作开展的CAR-T给药方式和生产现状调查，以及细胞治疗质量管理人员发起的中心准入障碍分析项目。这些举措不仅旨在克服学术型CAR-T生产及商业化产品可及性障碍，更彰显GoCART对连接各方资源的开放态度。

构建欧洲CAR-T疗法质量保障与诊疗同质化体系

该联盟致力于制定最佳实践指南并优化临床流程，以确保高质量、公平的CAR-T细胞疗法实施。鉴于CAR-T产品的复杂性及中心资质认证的严格要求，GoCART推动行业、监管机构与医疗提供者间的标准统一。
 

其核心举措之一是允许获得JACIE认证的采集中心和治疗中心免于重复的公司审计，通过认证互认机制减少或简化特定产品资质的现场检查，该协作模式在保障安全质量的前提下降低了冗余审核。

联盟工作组还制定了系列操作规范，如药剂师工作组发布的《医院药房CAR-T细胞疗法安全实施与管理共识指南》，明确了全欧药房服务的关键职责与标准化流程；采集工作组则发布了CAR-T产品制造用T细胞采集最佳实践建议。此类标准化工作与EBMT/EHA联合编写的《欧洲CAR-T手册》等教育资源共同促进了全欧治疗方案的统一，确保患者无论身处何地均可获得同质化的高质量诊疗。

CAR-T疗法多学科协作与标准化能力建设体系

鉴于细胞治疗的多学科协作特性及技术迭代速度，GoCART高度重视医护人员与患者的教育培训。联盟定期举办培训论坛，包括针对医生的每月病例研讨网络会议及护士最佳实践分享会，以传播实战经验并构建专业共同体。

其标志性成果《EBMT/EHA欧洲CAR-T手册》系统整合了CAR-T临床管理的专家知识，作为开放获取资源提供了患者筛选、毒性管理及长期随访的标准化信息，尤其为新开展CAR-T治疗的中心提供重要参考。该手册通过在线形式实现章节动态更新与新兴议题扩展。

此外，GoCART与行业伙伴合作推动培训要求标准化，并设计跨机构认可的CAR-T从业者资质认证体系。当前正在与制药企业合作开发的“CAR-T护照”项目，旨在建立核心课程与跨公司/医院通用的CAR-T给药认证体系。完成核心培训的医师或护士仅需在转中心时接受产品特异性指导，显著减轻重复培训负担。

该模式提升了医疗资源利用效率与人才流动性，促进了CAR-T治疗经验的机构间共享。联盟还通过EBMT年会和EHA大会等学术会议设立专题环节，展示项目进展并推动利益相关方知识交流。下一步，GoCART计划推出细胞治疗领域的观察员项目，为中心与学员提供导师制培训机会。

推动欧洲细胞治疗监管框架现代化及患者可及性提升

应对监管与卫生政策挑战是GoCART的另一支柱。细胞与基因疗法对传统药物框架提出独特挑战，联盟作为多方代表发声，推动政策与技术创新同步发展。其已向欧盟委员会提交关于血液、组织及细胞立法草案的专家反馈，助力《人类来源物质（SoHO）法规》的制定。
 

GoCART倡导的核心立场包括推动欧盟成员国间的联合监管路径以统一标准，以及在新法规中维护自愿无偿捐献和捐赠者保护原则，其中多项建议已被欧洲议会采纳。
 

未来，联盟将制定全面倡导策略，就SoHO法规执行、定制化细胞疗法医院豁免规则优化及报销与卫生技术评估障碍等关键议题与政策制定者展开对话。通过整合多方立场，联盟提出兼顾创新与患者安全的政策建议，同时推动欧盟范围内立法与报销模式的协调，这对扩大CAR-T治疗可及性至关重要。

CAR-T疗法真实世界证据体系与安全性监测平台

GoCART致力于生成高质量证据并推动CAR-T及细胞治疗领域的协作研究，其核心举措是整合EBMT登记系统数据与其他真实世界数据源以解答紧迫的临床问题。该登记系统已收录数千例CAR-T输注数据，构成前所未有的真实世界分析资源。联盟通过科研卓越工作组每年征集回顾性研究提案，遴选具有影响力的合作项目予以支持，研究主题涵盖最佳桥接治疗方案、不同患者亚群疗效等，在推动真实世界经验向循证医学转化的同时满足监管需求。
 

中央登记系统还承担监管机构与行业要求的上市后安全性研究（PASS）职能。根据欧洲药品管理局要求，CAR-T生产企业需长期监测产品的安全性与有效性，EBMT登记系统通过患者知情同意下的数据共享，为上市许可持有人及监管机构提供了满足药物警戒要求的协作平台。这种公私研究伙伴关系模式确保了安全性监测的开放性与知识共享的广泛性。
 

联盟成员

Chiara Bonini, Christian Chabannon, Julio Delgado, Martin Dreyling, Tuula Rintala, Annalisa Ruggeri, Marion Subklewe, Anna Sureda, Andrea Egan, Yolanda Cabrerizo, Jurgen Kuball

官网链接

https://thegocartcoalition.com/

结 语

GoCART联盟通过构建涵盖数据基础设施、诊疗标准、持续培训、支持性政策与联合科研的协作框架，确立了欧洲CAR-T细胞疗法实施的关键成功要素。通过同步推进五大领域工作，联盟助力欧洲在CAR-T领域形成统一力量，共同克服障碍、优化资源配置并提升创新疗法的患者可及性，同时确保诊疗质量与科研水平的卓越性。

今年，该联盟计划参与2025年欧洲血液协会大会（EHA 2025）以及由EBMT主办的第10届国际移植与细胞治疗课程。期待在这些关键的国际会议上，GoCART联盟将展示其在CAR-T细胞疗法领域的最新研究成果、合作成果以及战略规划，与全球同仁共同探讨如何进一步推进CAR-T疗法的发展，提高患者的生活质量，为全球细胞治疗领域的发展贡献智慧与力量。