2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会即将在柏林隆重举行，肿瘤学领域将迎来新一轮科研盛放。其中，血液学领域研究涵盖了多个令人瞩目的前沿方向：从深入探究CAR-T耐药机制的奥秘，为攻克这一治疗难题寻找新的突破口；到双靶点疗法的创新探索，有望为患者带来更精准、更有效的治疗方案；再到多发性骨髓瘤精准停药研究，为患者实现长期生存与生活质量提升带来新的希望；以及单细胞图谱的绘制，为深入理解血液疾病的发病机制提供了全新的视角。这些研究无一不彰显着医学科技的不断进步与创新，也为血液疾病的诊疗带来了新的曙光。
 

为了更好地聚焦血液领域的重大突破、推动学术交流与思想碰撞，《肿瘤瞭望-血液时讯》特别发起“ESMO大咖看什么”栏目。本期邀请到苏州大学附属第一医院傅琤琤教授从专业角度，提前剖析研究的创新点与临床意义，同时对领域未来发展趋势进行展望，以期为行业发展和临床实践提供宝贵的参考。

1242O摘要：多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植后，持续的骨髓和影像学MRD阴性可指导来那度胺停药：一项前瞻性队列研究的最新结果

背景

对于符合条件的新诊断多发性骨髓瘤（MM）患者，自体干细胞移植（ASCT）后联合来那度胺维持治疗仍是标准治疗方案，然而，维持治疗的最佳持续时间尚未明确。

方法

本研究纳入新诊断的MM患者，这些患者均接受了ASCT治疗，随后接受来那度胺维持治疗。依次评估微小残留病（MRD）状态，对于至少连续3次骨髓MRD检测结果为阴性、PET/CT影像检查显示MRD阴性且已接受至少36个月维持治疗的患者，停止使用来那度胺。此后每6个月进行一次MRD评估。若患者MRD状态由阴性转为阳性，则重新开始来那度胺维持治疗。

结果

54例患者达到MRD阴性并停止来那度胺维持治疗。这些患者确诊MM时的中位年龄为56岁（范围39-66岁）。按修订版国际分期系统（R2ISS）分期的患者分布情况为：R2ISS 1期占46.3%，R2ISS 2期占27.8%，R2ISS 3期占24.1%，R2ISS 4期占1.8%。从停止维持治疗开始算起，中位随访时间为41.3个月。从停止维持治疗时间点算起，1年、2年和3年标志性无进展生存率（PFS）分别为96.3%、96.3%和93.9%。3年无治疗生存率（TFS）为75.7%（95%置信区间：64.1%-89.5%）。1年和2年TFS率分别为96.2%和89.9%。对于MRD状态由阴性转为阳性的患者，MRD复发的中位时间为30.6个月。出现MRD复发的患者，其3年标志性无进展生存率为92.3%。总体而言，在初次完成维持治疗后MRD状态由阴性转为阳性的患者中，有14例（25.9%）重新开始使用来那度胺单药治疗，其中4例（7.4%）病情进展并接受了二线治疗。对于这些患者，从来那度胺重新开始治疗算起的中位随访时间为13.4个月，对于病情进展的患者，从重新开始治疗算起的中位进展时间为16个月。在停止维持治疗的患者中，仅1例因非MM相关原因死亡。

结论

自体干细胞移植后持续MRD阴性且完成3年来那度胺维持治疗，可作为安全停止维持治疗的指导依据。

大咖点评

傅琤琤教授：该项前瞻性队列研究提出并验证了一个非常务实的临床问题：在自体造血干细胞移植（ASCT）并接受来那度胺维持的多发性骨髓瘤患者中，若同时在骨髓分子学和影像学（PET/CT）上维持无可测残留病（MRD）阴性，能否安全停用来那度胺。既往Evangelos Terpos等人在Blood上发表的研究显示，在停药后随访中大多数患者仍保持MRD阴性或仅有限比例发生MRD/影像学转阳并重新启动治疗，提示“以深度且持续的MRD阴性作为停药决策的生物标志”在临床上具有可行性。

该研究突破性在于两方面：一是将骨髓分子学与功能影像学联合用于停药决策，弥补单一检测可能漏诊的缺陷；二是用前瞻性数据支持“有选择的停药”（treatment-free remission）概念，这对降低长期维持相关毒性、药物费用及改善患者生活质量具有重要临床意义。对患者群体而言，尤其是已达到深度缓解且耐受性差或有长期并发症风险的患者，推进个体化停药策略可减少不必要治疗暴露。
 

从领域趋势看，该研究契合近年以MRD为轴心的精准管理潮流：越来越多试验尝试用MRD指导疗程缩短或扩展，并推动影像学与NGS/流式等多模态评估标准化与临床化。若被更大规模和随机化证实，MRD驱动的“停—监—再治”路径有望成为常规治疗选项。

总体而言，该研究为实现以MRD为导向的个体化维持策略提供了有价值的实证基础，但在推广到常规临床前仍需更高等级证据和操作规范。