编者按：再生障碍性贫血（再障）作为一种免疫介导的骨髓衰竭性疾病，临床治疗面临患者异质性大、复发难治比例高及精准化干预手段有限等挑战。2026年1月9日-11日，第六届中国血液学科发展大会（CASH）在天津盛大召开。大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家，紧扣学科前沿与国家健康战略需求，深度交流最新研究成果，共探学科发展新方向。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授，就再障病理机制研究的最新进展、潜在治疗靶点及精准诊疗策略进行深入解读。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：近年来，再障基础研究不断深入，为临床治疗提供了新的理论支撑。可否请您介绍下再障病理机制研究方面的最新突破吗？这些进展为临床治疗提供了哪些潜在的新靶点？

施均教授：在再障的病理机制研究中，目前的重要突破在于揭示了其免疫病理机制不仅涉及T细胞，还包括以T细胞为核心的巨噬细胞、浆细胞等单核-巨噬细胞系统，构成了一个复杂的免疫调控网络。这一网络内部的相互作用共同推动了再障的免疫病理进程。

基于这一机制，针对免疫调控网络的关键靶点的治疗策略逐渐受到关注。我们研究发现，CD38单克隆抗体可能成为一种具有临床意义的潜在新疗法，有望为难治或复发性再障患者提供新的治疗选择。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：随着多组学技术发展，再障诊疗正从“大水漫灌”走向“精准滴灌”。在构建精准诊疗体系、开发新靶点药物等方面，您认为当前最具潜力的研究方向是什么？如何通过生物标志物实现个体化治疗？

施均教授：再障的新兴治疗靶点主要集中在两个方面：一方面是针对单核-巨噬细胞和浆细胞的CD38靶向治疗；另一方面是针对T细胞的信号通路，包括JAK通路抑制剂，为T细胞介导的免疫抑制提供了新的干预策略。随着这两类靶点的研发进展，包括动物实验和临床验证，预计在未来3至5年内，再障的临床治疗将取得重要突破，除传统的环孢素和抗淋巴细胞球蛋白外，有望出现新型免疫抑制剂，为患者提供更多治疗选择。

专家简介

施均 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 副所院长

主任医师 博士生导师

国家血液系统疾病临床医学研究中心 副主任

红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心 主任

中华医学会血液学专业委员会 委员、红细胞疾病学组副组长

研究方向：地中海贫血基因治疗、CAR T细胞治疗自身免疫病、骨髓衰竭性疾病造血再生病理机制及创新干预策略