2026 CASH丨许兰平教授:重型再障移植治疗的研究进展及优化策略

血液时讯 发表时间:2026/1/30 10:56:18

编者按:新元启幕,津门聚贤。2026年1月9日-11日,第六届中国血液学科发展大会(CASH)在天津盛大召开。本次大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家,紧扣学科前沿与国家健康战略需求,深度交流最新研究成果,共探学科发展新方向。会议期间,《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀北京大学人民医院许兰平教授,分享团队在造血干细胞移植治疗再障方面的研究进展,特别是单倍体移植的长期随访结果,以及移植时机、患者分层、供者选择策略的优化,为临床提供宝贵的参考与指导。

《肿瘤瞭望-血液时讯》:您团队在单倍体移植治疗重型再障方面取得了显著进展。能否分享最新的长期随访数据?特别是关于移植后患者的生存率、无病生存率以及生活质量改善情况?


许兰平教授:我们曾开展了一项全国多中心前瞻性研究,涉及11家单位,对重型再障患者采用单倍体造血干细胞移植(HSCT)作为二线治疗进行了长期随访。结果显示,中位随访4.56年,9年总生存率(OS)达到85.4%,无失败生存率(FFS)为84%,这反映了单倍体移植作为二线治疗重型再障的长期生存情况。



此外,我们还分析了单倍体移植作为重型再障一线治疗的长期随访数据,该研究同样为全国11家大型中心参与的多中心回顾性研究,将单倍体移植(中位随访75.5个月)与同期的同胞相合移植(中位随访70.3个月)数据进行比较。结果显示,两组在9年OS(单倍体移植87.1% vs 同胞相合移植89.3%)、FFS(单倍体移植86.5% vs 同胞相合移植88.1%)方面差异均无统计意义(P>0.05)。同时,两组患者的生活质量较移植前均显著改善,且两组在不同时间点差异均无统计学意义(P>0.05)。



《肿瘤瞭望-血液时讯》:随着单倍体移植技术的成熟,移植时机选择成为关键。对于不同年龄、不同疾病状态的患者,如何制定个体化的移植策略?哪些因素应该作为移植决策的关键考量?


许兰平教授:在治疗再障时,首先需明确患者的病情类型,区分新诊断与慢性再障演变的重型再障。对于重型或输血依赖型再障患者,移植是主要的治疗手段。


对于年轻的重型再障患者,若存在同胞相合供者或配型相合的非血缘供者,甚至单倍体供者,均可考虑进行移植治疗。特别是对于粒细胞极度缺乏(极重型再障)或血小板严重减少伴高出血/严重感染风险的急需移植患者,亲缘供者通常应作为首选,因为其匹配过程较为迅速。


对于年龄40-50岁的患者,若一般状况良好且供者条件适宜,仍推荐评估移植可能性,此类患者可从移植中获益。


对于50岁以上的患者,若为新诊断的再障,通常应首选免疫抑制治疗;若为慢性进展型再障,且患者身体状况允许,则应优先考虑移植。


对于已接受过移植出现复发、难治或血象严重低下者,应考虑二次移植。


总体而言,移植决策的核心考虑因素包括患者的年龄、一般身体状况、是否存在影响移植疗效的高危因素。与此同时,还需评估免疫抑制治疗(IST)的预期疗效,进行对比后做出综合决策。如果患者能够从移植中获益,则应首选移植治疗。


除移植时机外,供者选择也十分重要。若有同胞相合供者,则优先选择同胞供者。若无同胞供者,配型相合的非血缘供者或单倍体供者也是可行的替代方案。我们近期的研究表明,在40至50岁年龄段的患者中,经过充分匹配后,单倍体移植与同胞供者移植在疗效上差异无统计学意义。


值得一提的是,由我们牵头制定的《中国重型再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植综合管理的临床实践指南》已于近期正式发表于《中国医学杂志》(CMJ)。该指南基于循证医学和德尔菲法制定,汇集全国再障及移植领域的专家意见,为临床实践提供了重要参考。


《肿瘤瞭望-血液时讯》:展望未来,再障移植治疗在哪些方面还有待突破?在降低移植相关并发症、提高移植成功率、改善患者长期生活质量等方面,您认为哪些研究方向最具潜力?


许兰平教授:尽管移植在重型再障的治疗中取得了显著的疗效,但仍存在一定的不足。目前,许多研究正聚焦于优化移植的时机和人群选择,关键在于对患者进行分层,以确定不同患者群体适合的预处理方案。其次,针对移植物抗宿主病(GVHD)的预防和治疗也是研究的热点。再有,如何应对移植失败或植入不良的情况,特别是针对二次移植的策略,也需要再进一步深入研究。


专家简介

许兰平 教授

北京大学人民医院

国家血液系统疾病临床医学研究中心

北京大学人民医院血液科副主任、主任医师、博导

海峡两岸医药卫生交流协会第三届、第四届理事会常务理事,第二届、第三届血液学专委会主任委员

中华骨髓库北京分库第三届专家委员会主任委员

中国研究型医院学会细胞研究与治疗专委会常务委员

中国医疗保健国际交流促进会临床微生物与感染分会委员

中国造血干细胞捐献者资料库第八届、第九届专家委员会委员

《白血病.淋巴瘤》《中华老年多器官杂志》《中华血液学杂志》杂志编委

2014、2017位两次列国家科学技术进步奖二等奖获奖者名单

主要研究方向:造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病的研究

责任作者或第一作者发表SCI文章50余篇,共同作者参与发表文章500余篇,参与编写教材或论著十余次

版面编辑:张冉   责任编辑:崔沙沙
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