编者按：新元启幕，津门聚贤。2026年1月9日-11日，第六届中国血液学科发展大会（CASH）在天津盛大召开。本次大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家，紧扣学科前沿与国家健康战略需求，深度交流最新研究成果，共探学科发展新方向。与会现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所）肖志坚教授，就骨髓增生异常综合征（MDS）精准分层体系的最新进展及靶向与免疫治疗等前沿策略进行了深入解读，系统阐述了分子分层在临床决策中的核心价值与未来发展方向。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在MDS的诊疗中，精准分层策略正日益成为临床决策的核心。能否请您介绍目前MDS患者的分层原则以及各层级患者对应的治疗策略？

肖志坚教授：新近提出的分子国际预后评分系统（IPSS-M），将MDS中约40-60个基因突变纳入评估。这些基因突变经大规模队列研究验证，已确认具有明确的预后意义。并且，基于不同基因突变对预后影响的权重不同，赋予相应的风险分值。

IPSS-M在原有预后因素的基础上，整合了分子遗传学信息，构建了一个全新的、更为精确的预后积分系统。尽管如此，在指导临床治疗策略时，目前仍主要依据该系统将患者分为较低危组和较高危组，并据此制定相应的治疗方案。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：近年来，靶向治疗、免疫调节治疗及造血干细胞移植等手段在不同MDS分层患者中取得了哪些进展？这些进展如何改善患者预后和生活质量？

肖志坚教授：在MDS靶向治疗的探索中，小分子靶向药物的应用在一定程度上借鉴了其他血液系统恶性肿瘤，尤其是急性髓系白血病（AML）中的成功经验。MDS与AML在分子层面上存在部分重叠的基因突变特征，这为相关靶向药物在MDS中的临床研究奠定了基础。例如，针对IDH1和IDH2突变的小分子抑制剂艾伏尼布和恩西地平在国外仅完成I期临床研究后就获得批准上市。

此外，针对JAK2、FLT3等基因突变的小分子靶向药物在其他血液肿瘤中已取得较高的应答率，尽管这些突变在MDS中发生率较低，但相关患者已具备可选择的分子靶向治疗方案。

单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）以及CAR-T细胞治疗在淋巴系统和浆细胞肿瘤中取得了显著成功，但在MDS及其他髓系肿瘤中的应用仍面临挑战，主要原因在于缺乏高度特异且安全的靶抗原。例如，CD123等潜在靶点已进入临床探索阶段，但疗效和安全性尚未达到淋巴细胞相关治疗的成熟水平。

当前，MDS领域研究较为集中的方向之一是剪接体（splicing）基因突变。此类突变可能通过异常剪接产生肿瘤克隆特异性的新抗原，为设计针对性单抗、双抗或CAR-T治疗提供新的靶点依据。相关的临床前研究已取得初步进展，是未来有望实现突破、值得持续关注的重要方向。

专家简介

肖志坚 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家

北京协和医学院长聘教授，主任医师，博士研究生导师

血液系统疾病国家临床医学研究中心副主任

中华医学会血液学分会  副主任委员

中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组  组长

主攻研究方向为髓系肿瘤，特别是骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤的发病分子机制和临床诊治新策略，在NEJM、Cancer Discov、Blood、Leukemia等杂志发表SCI论文一百余篇

《中华血液学杂志》、《国际输血及血液学杂志》和《白血病•淋巴瘤》杂志副主编，《Blood Review》等杂志编委

 获“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部“有突出贡献的中青年专家”、国务院“政府特贴专家”等称号